河北省眼科医院王莉菲教授团队在基因治疗wAMD领域取得又一重要研究突破
湿性(新生血管)年龄相关性黄斑变性(wAMD)是老年人常见致盲眼病,现有抗VEGF疗法需反复注射,给患者带来诸多不便。基因治疗通过单次玻璃体注射使视网膜细胞持续表达抗VEGF蛋白,有望实现“一次治疗、长期控制”,为wAMD患者提供更具可持续性的治疗选择。
我院王莉菲教授团队牵头开展的“一项在湿性(新生血管)年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者中评价玻璃体腔内注射EXG202注射液的安全性和初步有效性的开放性、剂量递增及扩展的临床研究”,在院内首次使用玻璃体腔注射方式进行基因治疗wAMD。截至目前,已成功筛选并入组4例患者,并完成基因药物注射,尚未发生不良反应,标志着研究步入实质性阶段。
与传统抗VEGF药物相比,基因治疗具显著优势:注射方式简便,无需视网膜下注射,一次注射可能实现长期起效,有望减少注射次数和眼部并发症风险,减轻治疗负担,改善治疗依从性,并可能为耐药患者提供新的治疗选择。
该研究的推进不仅为wAMD患者提供了潜在的治疗新路径,减轻其身心与经济负担,也有助于优化现有临床治疗策略,提升患者生活质量。随着研究的深入和后续成果转化,基因治疗有望成为wAMD等重要致盲眼病的新型临床解决方案,惠及更多患者。本研究尚有8例免费治疗名额,望湿性年龄相关性黄斑变性并对抗VEGF治疗有效的患者前来参与。
供稿:国家药物临床试验机构申宁